图集
新华社华盛顿１月３日电（记者林小春 周舟）美国火花基因疗法公司３日宣布，美国首个获批上市的遗传病基因疗法Ｌｕｘｔｕｒｎａ定价８５万美元。这一“天价”受到全球广泛关注。
一次性疗法Ｌｕｘｔｕｒｎａ上个月获得美国食品和药物管理局批准，用于治疗与双等位基因ＲＰＥ６５突变相关的遗传性视网膜营养不良疾病。该病损害患者视力，甚至导致特定患者失明，此前一直没有有效疗法。
火花基因疗法公司发言人莫妮克·达·席尔瓦告诉新华社记者，Ｌｕｘｔｕｒｎａ的批发采购成本是双眼８５万美元。这一价格综合考虑了患者、家属、医疗保健提供者、治疗中心等各利益攸关方的关切，以及公司可持续发展的需求。
尽管８５万美元堪称“天价”，但仍低于外界此前估计的１００万美元售价。
?。蹋酰簦酰颍睿崃品ㄊ峭ü苯酉蚧颊呤油は赴⑸湎喙靥娲?，让这些细胞产生能将光信号转换成视网膜电信号的正常蛋白质，从而改善患者视力。
火花基因疗法公司表示，如果Ｌｕｘｔｕｒｎａ不起作用，将给患者退还部分费用，公司已与一些保险公司原则上达成或正积极讨论相关协议。此外，他们还在推动分期付款解决方案。
达·席尔瓦说，目前还没有在中国销售Ｌｕｘｔｕｒｎａ的计划。
迄今，美药管局一共批准三种基因疗法，另两种疗法去年早些时候获批，分别是淋巴癌疗法Ｙｅｓｃａｒｔａ和白血病疗法Ｋｙｍｒｉａｈ，定价３７．３万美元和４７．５万美元。
研制Ｋｙｍｒｉａｈ的瑞士诺华公司曾表示，如果Ｋｙｍｒｉａｈ使用第一个月见不到效果，将不用患者付费。
【纠错】
责任编辑：
刘阳
相关新闻
-
拯救巧克力 糖果商资助可可树基因改造
为了拯救巧克力，糖果制造商玛氏公司采取行动，掏腰包资助科学家改造可可树基因，让它们免于灭绝。2018-01-03 06:45:18
-
“基因剪刀”有望用于治疗渐冻症
美国研究人员用“基因剪刀”成功“剪掉”了小鼠运动神经元中的肌萎缩侧索硬化症（俗称“渐冻症”）致病基因，使携带致病基因小鼠的发病时间推迟、寿命延长，为治疗这种神经退行性疾病带来新希望。2017-12-28 09:46:36
-
美国批准第一种针对遗传病的基因疗法
美国食品和药物管理局１９日宣布，已批准美国火花基因疗法公司的Ｌｕｘｔｕｒｎａ基因疗法，用于治疗特定遗传性眼疾的儿童和成人患者。2017-12-20 12:29:16
新闻评论
加载更多
-
征集丨2018"我向总理说句话"网民建言
2017-12-15 09:39:47
-
微信转错账，不该成为“无解难题”
2018-01-04 11:01:03
-
2018春运火车票开抢 这些服务你要知道
2018-01-04 11:01:03
-
最高法下发通知 释放出了一个强烈信号
2018-01-04 11:01:03
-
都是好消息！五险一金将迎来5个变化
2018-01-04 11:01:03
热帖
热词
?
